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基因编辑技术到底是不是万恶之源?

财视media
作者 | 祁哥 2018-12-03 10:09
关上“潘多拉宝盒”,哪怕关上的是希望?

近来,基因编辑婴儿天生免疫艾滋病的事件一经公布,立即引发学界和社会对该项研究的安全性与伦理性的热议,多名学者质疑有关研究没有医学需要,违反人伦道德。

在社会各界的口诛笔伐中,基因编辑事件热议还在继续,关于基因疾病和基因疗法更值得全社会关注,本文探讨的问题是,为什么基因疗法是基因病患最后的希望?基因编辑技术到底是不是万恶之源?

什么是基因病?

基因病就是在人的生长发育过程中,由于父母隐性或显性的遗传基因垂直传递而引起的疾病,例如多基因遗传病导致的唇裂、腭裂、脊柱裂等先天畸形。

目前有的遗传基因病找到了一些治疗方法,还有一些因遗传基因引起的罕见病,例如有“蓝嘴唇” 、无痛无汗症、血友病、白化病、渐冻人、苯丙酮尿症、镰刀型细胞贫血病、婴儿黑蒙性白痴、克氏综合征、猫叫综合征、亨庭式跳舞症等,这些罕见病目前没有明确的治疗办法,只能采取预防措施,一旦患病终生无治。

根据复旦大学出生缺陷研究中心的研究报告,以中国约14亿人口为基数计算,每种罕见病的患病人数约为2800人。

全球范围内已确认的罕见病种约6000至7000种,中国罕见病总患病人口为1680万。罕见病中约有80%由遗传基因缺陷所致。


目前,国内对于此类疾病的诊疗,仍面临发病率不明、病因未知、发病机制不清楚、诊断方法欠缺、治疗办法极少等现实问题。

对于长期饱受疾病折磨的基因病患者来说,有病无治的状态才是最大痛苦。即便如此,仍寄希望于未来,未来的基因技术是治疗遗传基因病唯一的希望。

为什么基因疗法是基因病患最后的希望?

身患基因病的患者为了避免基因病延续到下一代,通常会做出不结婚不生孩子的痛苦决定,有了基因治疗直击基因缺陷的路还有多远?

《自然》(Nature)曾发表一篇文章《基因改造干细胞彻底治愈大疱性表皮松解症》。

七岁的哈桑因为皮肤破损、感染就要死了,失去80%的皮肤的他只有注射吗啡才能缓解疼痛。这是交界型大疱性表皮松解症(JEB),因为LAMB3基因出了问题引起的。患者的皮肤极度脆弱,经常会反腐溃烂感染,导致手脚变形,更痛苦的是这样的病患每天必须需用大量止疼药缓解疼痛。

最终意大利科学家在他身上试了基因疗法,将培养出来的皮肤,一块块移植到哈桑的身体上,经过精心治疗,他们成功替换了哈桑身上多达80%的皮肤,面积将近1个平方米。

哈桑从无药可治的濒临死亡到完全康复,基因治疗创造了生命奇迹。

2018年,知名期刊《Nature Medicine》刊发的一项研究,针对戈谢病,科学家成功修复了胚胎的致命突变。

戈谢病是一种不可逆转的遗传性代谢疾病,患病的人体内缺少一种关键的酶,导致细胞无法降解一种特殊的脂类分子,最终会导致大脑损伤。

科学家通过基因疗法,让我们看到在未来治疗胎儿致命遗传病的希望,这也是基因治疗领域的突破性进展。

目前世界上几千种的遗传基因病中,绝大部分没有有效治疗办法,基因编辑技术的出现让许多基因病有了治愈的希望。

 “基因编辑婴儿”事件中的露露和娜娜在中国健康诞生,贺建奎通过CRISPR-Cas9 基因治疗法,达到免疫艾滋病的目的。

这是否意味着中国约1680万的罕见遗传基因病患者,可以通过基因编辑有效、快捷的方式得到治愈,摆脱痛苦?

 基因编辑是不是万恶之源?

遗憾的是,贺建奎CCR5基因编辑技术被认为是万恶的,它打开了潘多拉魔盒,通过基因编辑的“超人”,让没有改造的普通人失去竞争力;另外,CCR5基因编辑存在脱靶风险,在未得到足够的安全保障下,对人类胚胎还是成熟基因的修改都是违法行为,因此基因编辑被认为是蔑视人性,忽视伦理的万恶之源。

然而,基因编辑真的是万恶之源吗?

在一位基因病患者家长那里,笔者听到到不一样的声音。

A先生的孩子身患肌张力障碍多年,每天都被疾病折磨得痛苦万分。

A先生曾陪孩子为命运的不公抗争过,跑过全国很多医院,查阅医学资料、了解全球关于肌张力障碍有效的治疗办法,但是很遗憾,这样的病只能预防无法治愈,在干预治疗的过程中,孩子的病情并没有得到缓解。

这种感觉就像在黑夜里行走,近一步是深渊退一步是悬崖,最终A先生不得不放弃与疾病的抗争,转向克服精神上的压力和无助。

直到最近,A先生看到了贺建奎CCR5基因编辑项目,他觉得这是煎熬了多年盼来的希望,目前能通过基因治疗免疫艾滋,攻克其他基因病的未来也不会太远。

那么,A先生不害怕基因治疗存在脱靶风险,影响孩子健康或生殖系统吗?

A先生说,作为病患家长,我亲眼看着病魔每日每夜一点点吞噬着孩子的身体各项机能,就像行走在刀锋边缘。这种绝望中的无能为力和哭不出来的酸楚不被外人所知。“基因治疗存在那些风险我都知道,但是活下来更重要,就像新药上市前存在副作用,我们愿意为了生存搏一次!”

舆论中的更多声音提出,基因治疗打开了潘多拉宝盒,一旦该技术应用在其他别有用心人的身上,打造出智商高,身体素质好的“超人”,将诱发社会更多不平等,应该及时关上。

A先生说,社会不平等现象本身就存在,并不是基因治疗带来的。关上基因治疗大门,就是关上基因病人生的希望,我国的杂交水稻解决了国人的温饱,尽管现在有声音说杂交水稻是转基因,但是大众们有选择吃或不吃的权利。

是啊,生而为人,我们同样追求平等和尊重,同样有选择的权利。

我们呼吁及时关闭“潘多拉宝盒”的同时,是不是忽视了1680万罕见病患者求生的希望。

此次基因编辑婴儿事件,需要全社会更多的反思,科技快速发展容易存在灰色地带,往往超前于法律法规,但不能因噎废食,制造不安忧虑阻碍基因技术的发展和进步。

未来保证基因治疗朝正确方向发展,离不开完善的法律配套和监管机制。在法律健全、基因技术合乎道德伦理时,限制基因治疗的医疗用途,实现基因技术预测预防疾病,攻克全球7000多种罕见病,从而造福人类。

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